Från en tre millimeter stor hudbit som tas från underarmen ska forskarna ta hudceller, fibroblaster, som kan göras om till iPS celler (induced pluripotent stem cells), dvs stamceller som kan programmeras att bli i stort sett vilken typ av cell som helst. För detta krävs avancerade metoder för att odla och karakterisera celler i provröret samt ny spjutspetsteknologi i form av CRISPR/Cas9 som gör att man kan ändra i den genetiska koden, t.ex. rätta till sjukdomsalstrande genförändringar. Till skillnad från embryonala stamceller från aborterade foster kommer stamcellerna här från levande människor. Det gör hela processen mindre etiskt känslig samtidigt som det kan underlätta användningen av de nya cellerna i framtida behandlingar.
I dag sker transplantation av insulinproducerande celler från avlidna donatorer vid mycket svårreglerad typ 1-diabetes. Förutom att tillgången på betaceller är begränsad måste patienten behandlas med immunhämmande läkemedel för att de nya cellerna inte ska stötas bort. Om man kan göra nya celler från individens egna stamceller skulle tillgången vara obegränsad och risken för avstötning minimal.
Tidigare forskning har visat att det går att göra fungerande insulinproducerande celler, men att dessa ofta, men inte alltid, efter en tid utvecklar cancer när de testas i djurförsök. Dessutom kvarstår grundproblemet vid typ 1-diabetes, att det egna immunförsvaret fortfarande kommer att göra sitt bästa för att förstöra de nya cellerna. Avsikten är därför främst att studera genetiska orsaker till typ 2-diabetes i syfte att ta fram nya läkemedel och behandlingsmetoder som kan förhindra sjukdomen.
Först ut är Magdalena Mazur som är forskare och har byggt upp det nya stamcellslabbet. Hon ska undersöka möjligheten att göra stamceller från en individ med en genvariant som ökar känsligheten för hormonet melatonin, korrigera felet och odla fram mogna insulin-producerande celler. Dessa kan användas för att hitta nya behandlingar som kan testas i provröret utan att riskera något för patienten. I ett mycket längre perspektiv kan man tänka sig att ”korrigerade” celler kan återföras till patienten.
- Det borde minska risken för den personen att utveckla typ 2-diabetes eftersom ökad känslighet för melatonin försämrar insulinfrisättningen, säger hon.
- Detta är ett spännande arbete, som belyser nyttan av samarbete mellan kliniker och laboratorieforskare, men framför allt inger det hopp om ytterligare förbättrade möjligheter att skydda våra patienter från diabetesrelaterade komplikationer i framtiden, säger Magnus Löndahl, sektionschef på Skånes universitetssjukhus.
Sara Liedholm