- Idag finns ingen behandling för RP. Det vi nu lyckats med inom EU-konsortiet DRUGSFORD är att med en ny princip rädda både struktur och funktion hos sjuka näthinnor i möss med RP, säger docent Per Ekström, avdelningen för oftalmologi på Lunds universitet och en av forskarna i konsortiet.
DRUGSFORD är ett samarbetsprojekt under EU:s 7:e ramprogram. Målet för samarbetet är att kombinera ett transportsystem för läkemedel med en aktiv läkemedelssubstans mot RP, där kombinationen efter projektets slut ska kunna göras beredd för kliniska försök på människor.
- Vi har genomfört ett stort antal tester i olika modellsystem med mycket bra resultat. Detta har nu resulterat i att European Medicines Agency tilldelat den nya läkemedelskandidaten status som så kallad Orphan Drug, säger François Paquet-Durand, koordinator för projektet i Tübingen, Tyskland.
Orphan Drug Designation (ODD) är en speciell lagstiftning inom EU för ovanliga men allvarliga sjukdomar, som är till för att underlätta klinisk utveckling och testning av läkemedel. Nu har alltså ett EU-projektet DRUGSFORD erhållit ODD-status för läkemedelskandidaten LP-DF003 som riktas mot ärftlig näthinnedegeneration. ODD ger dessutom 10 års ensamrätt på marknaden för ett sådant läkemedel.
- Det dröjer fortfarande ett par år innan vi kan komma till kliniska försök på människor, för det återstår ett antal olika analyser att utföra. Men genom att erhålla ODD-status för den första läkemedelskandidaten för RP, har DRUGSFORD-konsortiet tagit ett viktigt steg mot den kliniska utvecklingen av en behandling. Samtidigt har möjligheterna för en framtida kommersialisering av LP-DF003 kraftigt stärkts, säger Per Ekström