Webbläsaren som du använder stöds inte av denna webbplats. Alla versioner av Internet Explorer stöds inte längre, av oss eller Microsoft (läs mer här: * https://www.microsoft.com/en-us/microsoft-365/windows/end-of-ie-support).

Var god och använd en modern webbläsare för att ta del av denna webbplats, som t.ex. nyaste versioner av Edge, Chrome, Firefox eller Safari osv.

Viktigt steg för behandling av ärftlig näthinnedegeneration

Ärftlig näthinnedegeneration eller retinitis pigmentosa (RP), är en ögonsjukdom som leder till att ögats fotoreceptorer förtvinar och dör. En följd av detta är svår synnedsättning eller till och med blindhet och ofta med start i unga år.
Nu har ett EU-konsortium med bland andra Lunds universitet fått en läkemedelskandidat mot sjukdomen klassad som så kallad Orphan Drug, vilket underlättar arbetet med att föra den vidare till kliniska studier.

- Idag finns ingen behandling för RP. Det vi nu lyckats med inom EU-konsortiet DRUGSFORD är att med en ny princip rädda både struktur och funktion hos sjuka näthinnor i möss med RP, säger docent Per Ekström, avdelningen för oftalmologi på Lunds universitet och en av forskarna i konsortiet.

Per Ekström
Per Ekström. Foto: Olle Dahlbäck

DRUGSFORD är ett samarbetsprojekt under EU:s 7:e ramprogram. Målet för samarbetet är att kombinera ett transportsystem för läkemedel med en aktiv läkemedelssubstans mot RP, där kombinationen efter projektets slut ska kunna göras beredd för kliniska försök på människor.

- Vi har genomfört ett stort antal tester i olika modellsystem med mycket bra resultat. Detta har nu resulterat i att European Medicines Agency tilldelat den nya läkemedelskandidaten status som så kallad Orphan Drug, säger François Paquet-Durand, koordinator för projektet i Tübingen, Tyskland.

Orphan Drug Designation (ODD) är en speciell lagstiftning inom EU för ovanliga men allvarliga sjukdomar, som är till för att underlätta klinisk utveckling och testning av läkemedel. Nu har alltså ett EU-projektet DRUGSFORD erhållit ODD-status för läkemedelskandidaten LP-DF003 som riktas mot ärftlig näthinnedegeneration. ODD ger dessutom 10 års ensamrätt på marknaden för ett sådant läkemedel.                      

- Det dröjer fortfarande ett par år innan vi kan komma till kliniska försök på människor, för det återstår ett antal olika analyser att utföra. Men genom att erhålla ODD-status för den första läkemedelskandidaten för RP, har DRUGSFORD-konsortiet tagit ett viktigt steg mot den kliniska utvecklingen av en behandling. Samtidigt har möjligheterna för en framtida kommersialisering av LP-DF003 kraftigt stärkts, säger Per Ekström

 

Om DRUGSFORD

DRUGSFORD är ett samarbetsprojekt under EUs 7:e ramprogram (HEALTH-F2-2012-304963), ett konsortium som bildades 2012 med deltagare från Lunds universitet, universiteten i Tübingen och Modena and Reggio Emilia samt de två tyska företagen Biolog Life Science Institute i Bremen och to-BBB i Leiden. www.DRUGSFORD.eu

Så fungerar läkemedlet

Idén bakom DRUGSFORD bygger på att det i RP många gånger finns en felaktig reglering av cykliskt guanosinmonofosfat (cGMP) i de sjuka fotoreceptorerna. Detta kan motverkas av syntetiska cGMP-analoger, efter att dessa har transporterats till fotoreceptorerna över blod-CNS-barriären.

Efter tester i olika RP-modeller har DRUGSFORD tagit fram en kombination av cGMP-analog och ett läkemedelstransportsystem, kallad LP-DF003. Behandling med LP-DF003 kunde rädda både struktur och funktion hos sjuka näthinnor i djurmodeller med RP, och dessa mycket lovande effekter har resulterat i att European Medicines Agency (EMA) nu tilldelat LP-DF003 status som Orphan Drug (Orphan Drug Designation, ODD; EU/3/15/1462; http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o1462.htm

Kontakt

För mer information:
Per Ekström, docent vid avd. för oftalmologi, Lunds universitet, tel: 046-2220766, 0708-130709 e-post: Per.Ekstrom@med.lu.se
Francois Paquet-Durand (koordinator för projektet): francois.paquet-durand@klinikum.uni-tuebingen.de

Kategorier

Intresserad av forskning och samhälle?
Prenumerera på Apropå!

I nyhetsbrevet Apropå varvas senaste nytt från Lunds universitet med kommentarer till aktuella samhällshändelser från några av våra 5000 forskare.