Detta är en gemensam nyhet från Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus.
I korthet:
- Varför lovande cell- och genterapier faller bort – och hur en svensk modell vill lösa problemet
- Från upptäckt till ersättning i vården: Lundamodellen pekar ut en ny väg för avancerade terapier
Cell- och genterapier har de senaste åren visat lovande resultat inom allt från cancer till neurologiska sjukdomar. Men vägen från akademiskt genombrott till etablerad vård är lång – och många projekt faller bort på vägen.
– Som akademisk forskare är det fullt rimligt att lägga all energi på att ta sig fram till en första klinisk studie. Men om målet är att terapin faktiskt ska nå patienter räcker inte det. Någonstans måste utvecklingen också vara attraktiv för sjukvården, investerare och industri – och det måste man tänka på mycket tidigare än vi gör i dag, säger Anna Falk, professor i neurovetenskap vid Lunds universitet.
I en ny vetenskaplig artikel i tidskriften Molecular Therapy, Methods and Clinical Development presenterar hon tillsammans med forskare vid Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus ett nytt arbetssätt. Målet är att bryta stuprören mellan akademi, sjukvård och innovationssystem.
– I dag upptäcks avgörande tekniska, regulatoriska eller kommersiella hinder ofta för sent. Då blir det dyrt, långsamt att rätta till – eller så når terapin aldrig patienterna. Vi presenterar en modell och ett verktyg som kan stötta och påminna om vilka delar man behöver ha på plats när man utvecklar nya avancerade cell- och genterapier. Det blir ett stöd i utvecklingen som kan användas av alla inom fältet, säger Anna Falk.
Kärnan i modellen är att universitet, sjukhus och innovationsaktörer arbetar parallellt och integrerat redan från start, i stället för stegvis. En viktig förändring är att sjukhuset involveras tidigt i utveckling och tillverkning – något som är nödvändigt för cell- och genterapier, där vården inte bara är användare utan också en del av produktionskedjan. Här är tydligt att de traditionella strukturerna för läkemedelsutveckling inte tillgodoser behovet för avancerade terapier.
– Det är ett paradigmskifte där sjukhuset inte bara tar emot eller testar en färdig produkt, utan alla aktörer – akademi, sjukhus och innovationsaktörer – behöver på olika sätt vara delaktiga under hela utvecklingsresan, tillverkning och kvalitetskontroll. Här behövs nya arbetssätt och verktyg. Tillsammans utgör de en modell som utvecklats i Lund, säger Stefan Jovinge, forskningschef Skånes universitetssjukhus.
Som ett konkret verktyg har forskarna utvecklat Cell and Gene Therapy Navigator, som följer projektens tekniska, kliniska och kommersiella mognad samtidigt. På så sätt kan obalanser och framtida flaskhalsar identifieras i tid.
– Det räcker inte att vara först att testa terapin på människa. Om vi vill att terapierna ska nå många patienter måste vi tänka på tillverkning, regulatorik och ersättning redan från början. Navigatorn fungerar som en gemensam checklista och spegel för projektet, säger förslagsvis Gisela Helenius, ansvarig för ATMP-centrum vid Skånes universitetssjukhus.
Forskarna menar att modellen kan fungera som mall för andra regioner i Sverige och internationellt – men att varje region måste bygga sitt samarbete lokalt.
– Vår förhoppning är att färre lovande terapier ska fastna eller falla bort längs vägen – och att fler patienter faktiskt ska få tillgång till behandlingar som i dag stannar i labbet.